Composto ALN-6457 ainda está em fase pré-clínica e será administrado por uso compassivo; autorização não significa que segurança ou eficácia estejam comprovadas

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, em caráter excepcional, a importação do composto experimental ALN-6457 para o tratamento do influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob.

A decisão foi concedida na sexta-feira (4), após solicitação apresentada pelo Einstein Hospital Israelita, responsável pelo acompanhamento do paciente. Lito havia sido aceito em um programa de uso compassivo oferecido pela empresa responsável pelo produto.

O ALN-6457 é associado à farmacêutica norte-americana Regeneron Pharmaceuticals e não possui registro comercial, patrocinador ou representante legal no Brasil. Por esse motivo, sua entrada no país precisou seguir um rito regulatório excepcional, diferente do fluxo convencional de importação de medicamentos.

Composto ainda não foi testado formalmente em humanos

O aspecto mais delicado do caso é a etapa de desenvolvimento do ALN-6457. Segundo as informações divulgadas sobre a autorização, o produto ainda está em fase pré-clínica, anterior ao início regular dos ensaios clínicos.

Isso significa que ainda não existem estudos clínicos formalmente iniciados para demonstrar a segurança, a dosagem adequada e a eficácia da substância contra doenças priônicas em seres humanos.

Lito poderá ser o primeiro paciente a receber o ALN-6457 nesse contexto clínico. A iniciativa, porém, não deve ser confundida com a aprovação de um novo tratamento. A autorização permite o acesso individual ao produto, mas não representa comprovação de que ele seja seguro ou capaz de interromper a progressão da doença.

Os resultados também não poderão, isoladamente, substituir ensaios clínicos controlados e realizados com grupos maiores de voluntários.

O que é o uso compassivo?

O programa de uso compassivo é destinado a pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais, sem alternativas terapêuticas satisfatórias e que não podem participar de uma pesquisa clínica convencional.

No Brasil, os programas assistenciais são regulamentados pela RDC nº 38/2013. Segundo a própria Anvisa, o objetivo é permitir acesso emergencial a produtos ainda em desenvolvimento quando as opções disponíveis já foram esgotadas.

A autorização exige acompanhamento médico e avaliação dos riscos envolvidos. Como o conhecimento sobre o produto ainda é limitado, podem existir efeitos adversos inesperados e não há garantia de benefício clínico.

A Anvisa mantém três modalidades de programas assistenciais: uso compassivo, acesso expandido e fornecimento de medicamento após o encerramento de um estudo. As regras podem ser consultadas na página oficial de Programas Assistenciais da Anvisa.

Mobilização envolveu família, hospital e órgãos reguladores

Mila Seidl, esposa de Lito, afirmou que solicitou a inclusão do marido no programa e participou da articulação necessária para viabilizar o acesso à substância.

Segundo ela, o processo reuniu esforços do Einstein Hospital Israelita, do Ministério da Saúde, da Anvisa e de autoridades regulatórias dos Estados Unidos, incluindo a FDA.

Após a aceitação de Lito no programa internacional, o hospital protocolou o pedido de importação. A análise brasileira levou em consideração a rápida evolução da doença, sua irreversibilidade, a ausência de alternativas terapêuticas e o fato de a empresa responsável pelo produto não possuir representante no Brasil.

Entenda a doença de Creutzfeldt-Jakob

A doença de Creutzfeldt-Jakob, conhecida pela sigla DCJ, é uma condição neurodegenerativa rara provocada pelo acúmulo de príons — proteínas que assumem uma conformação anormal e induzem alterações em outras proteínas do cérebro.

De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos Estados Unidos, a condição provoca aproximadamente uma a duas mortes por milhão de habitantes anualmente. Cerca de 85% dos casos clássicos são esporádicos, surgindo sem uma causa claramente identificada.

Os principais sintomas incluem declínio cognitivo acelerado, demência, perda de coordenação, alterações visuais, dificuldade para caminhar e contrações musculares involuntárias. O quadro costuma evoluir rapidamente. O CDC aponta uma mediana de quatro a cinco meses entre o início dos sintomas e a morte.

Atualmente, não existe cura nem tratamento comprovadamente capaz de interromper a doença. O atendimento convencional é concentrado no controle dos sintomas e nos cuidados de suporte e conforto, conforme informações do Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos dos Estados Unidos.

Esperança cercada de incertezas

A autorização representa uma possibilidade inédita para Lito e sua família, mas permanece cercada de grandes incertezas científicas. Como o ALN-6457 ainda não passou pelo processo convencional de estudos clínicos, não é possível antecipar a resposta do organismo, os potenciais efeitos adversos ou eventual impacto sobre a evolução da doença.

O caso poderá produzir observações clínicas importantes para pesquisas futuras, desde que os dados sejam documentados e analisados adequadamente. Uma experiência individual, entretanto, não permite concluir que o composto funciona para outros pacientes.

A liberação da importação deve ser entendida como uma autorização humanitária diante de uma doença devastadora e sem tratamento disponível — e não como registro, aprovação comercial ou confirmação de eficácia.

Fontes: Agência Nacional de Vigilância Sanitária; RDC nº 38/2013; Einstein Hospital Israelita; CDC; Instituto Nacional de Distúrbios Neurológicos e Derrame dos Estados Unidos; informações divulgadas por Mila Seidl.